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2025“諾獎風(fēng)向標(biāo)”拉斯克獎揭曉！他們讓這種病不再是“絕癥”

拉斯克獎（Lasker Awards）是美國最具聲望的生物醫(yī)學(xué)獎項(xiàng)，也是醫(yī)學(xué)界僅次于諾貝爾獎的一項(xiàng)頂級大獎，該獎項(xiàng)創(chuàng)立于1946年，旨在表彰醫(yī)學(xué)領(lǐng)域作出突出貢獻(xiàn)的科學(xué)家、醫(yī)生和公共服務(wù)人員。

拉斯克獎素有“諾獎風(fēng)向標(biāo)”之稱，例如，屠呦呦；Katalin Karikó和Drew Weissman；Demis Hassabis和John Jumper 等人都在獲得拉斯克獎不久后獲得了諾貝爾獎。

近日，2025 年拉斯克獎獲獎名單出爐，6 位科學(xué)家分別獲得拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎、拉斯克臨床醫(yī)學(xué)獎、拉斯克特別成就獎。

一、拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎——低復(fù)雜度結(jié)構(gòu)域的結(jié)構(gòu)與功能

獲獎?wù)撸?/strong>Dirk Görlich（馬克斯·普朗克研究所）、Steven L. McKnight（德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心）

獲獎理由：對于揭示蛋白質(zhì)序列中低復(fù)雜度結(jié)構(gòu)域的結(jié)構(gòu)和功能的發(fā)現(xiàn)，這些發(fā)現(xiàn)闡明了細(xì)胞內(nèi)運(yùn)輸和細(xì)胞組織的新原理。

Dirk Görlich和Steven L. McKnight憑借大膽的想象力和巧妙的實(shí)驗(yàn)，揭示了細(xì)胞內(nèi)運(yùn)輸和細(xì)胞組織的新原理。教科書通常強(qiáng)調(diào)蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)復(fù)雜性和化學(xué)精妙性，突出其獨(dú)特的三維結(jié)構(gòu)，這些結(jié)構(gòu)使這些分子能夠執(zhí)行專門的任務(wù)。它們的多樣性源于氨基酸的排列順序，每個氨基酸都賦予其獨(dú)特的特性。按照這種傳統(tǒng)觀點(diǎn)，低復(fù)雜度結(jié)構(gòu)域（LCD）僅由少數(shù)幾個氨基酸組成，而非組成蛋白質(zhì)的全部20種氨基酸，因此它們搖擺不定，幾乎無法執(zhí)行重要任務(wù)。然而，大約15%~20%的真核生物蛋白質(zhì)包含這樣的結(jié)構(gòu)域，他們的研究表明，這些“無序”的LCD在細(xì)胞內(nèi)聚集，支持多種生理功能。

二、拉斯克臨床醫(yī)學(xué)獎——囊性纖維化的三聯(lián)藥物療法

獲獎?wù)撸?/strong>Michael J. Welsh（愛荷華大學(xué)）、Jesús González（前Vertex制藥雇員）、Paul A. Negulescu（Vertex制藥）

獲獎理由：他們?nèi)嗽陂_發(fā)治療囊性纖維化的新療法方面發(fā)揮了關(guān)鍵作用——這種由三種藥物組成的組合療法拯救了患有這種致命遺傳疾病的人的生命。

Michael J. Welsh闡明了囊性纖維化這種致命遺傳疾病背后的蛋白質(zhì)正常工作原理以及患病者體內(nèi)該蛋白質(zhì)的異常表現(xiàn)。這些發(fā)現(xiàn)為尋找能夠糾正異常蛋白質(zhì)的小分子藥物開辟了可能性。Jesús González開創(chuàng)了一種用于篩選化學(xué)庫中潛在化合物的系統(tǒng)，而Paul A. Negulescu領(lǐng)導(dǎo)并倡導(dǎo)了囊性纖維化項(xiàng)目，該項(xiàng)目最終研發(fā)出一種三聯(lián)藥物組合，將囊性纖維化轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N可控制的疾病。

三、拉斯克特別成就獎——開創(chuàng)性的細(xì)菌細(xì)胞生物學(xué)及國家領(lǐng)導(dǎo)力

獲獎?wù)撸?/strong>Lucy Shapiro（斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院）

獲獎理由：她在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域55年的卓越貢獻(xiàn)——發(fā)現(xiàn)了細(xì)菌如何在時(shí)間和空間上協(xié)調(diào)其遺傳邏輯以產(chǎn)生不同的子細(xì)胞；創(chuàng)建了斯坦福大學(xué)著名的發(fā)育生物學(xué)系；以及在國家層面的杰出領(lǐng)導(dǎo)力。

Lucy Shapiro發(fā)現(xiàn)了細(xì)菌如何在時(shí)間和空間上協(xié)調(diào)其遺傳邏輯以生成兩個截然不同的子細(xì)胞。她創(chuàng)建了斯坦福大學(xué)的發(fā)育生物學(xué)系，并憑借引領(lǐng)其研究的同樣獨(dú)特視野，將其打造成了一個充滿原創(chuàng)性問題的杰出機(jī)構(gòu)，這些問題引導(dǎo)著世界級研究人員開展研究工作。她還是一位口才出眾、極具說服力的演講者，她曾就生物戰(zhàn)和新興傳染病向幾屆美國政府提供建議，在國家層面展現(xiàn)了卓越的領(lǐng)導(dǎo)才能。鑒于對抗生素耐藥性的擔(dān)憂，她創(chuàng)辦了兩家生物技術(shù)公司，其新穎的方法已研發(fā)出用于人類的藥物以及一種能消滅農(nóng)業(yè)害蟲的制劑。

四、拉斯克獎華人獲獎?wù)?/strong>

此前共有7位華人科學(xué)家榮獲拉斯克獎，分別是李卓皓（1962年基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎）、李敏求（1972年臨床醫(yī)學(xué)獎）、簡悅威（1991年臨床醫(yī)學(xué)獎）、屠呦呦（2011年臨床醫(yī)學(xué)獎）、盧煜明（2022年臨床醫(yī)學(xué)獎）、黃學(xué)東（2023年臨床醫(yī)學(xué)獎）、陳志堅(jiān)（2024年基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎）。